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科学家们发现了治疗急性髓性白血病的新药

2019-05-24 11:07:32 行业热点113℃

  科学家们发现了治疗急性髓性白血病的新药

  2009年12月8日

  EUREKA项目E! 3172 NKSTIM已经开发出一种新的潜在药物,用于刺激癌症患者“拥有”自然杀伤细胞以攻击和消除癌细胞;目前正在对白血病或骨髓瘤患者进行临床试验。现有的移植骨髓细胞如何根除肿瘤的知识为此奠定了基础为了设计新药,提供剩余的临床试验是成功的,该药物将为老年急性髓性白血病提供第一个真正的治疗选择,其年龄使他们不能进行骨髓移植。它还承诺改善治疗其他类型的药物的选择。癌症,如多发性骨髓瘤和淋巴瘤。骨髓性白血病的特征是骨髓中异常白细胞的快速生长,它可能以急性(AML)或慢性(CML)形式存在.AML在老年人中更为普遍,它几乎无法治愈;进展迅速,只有10%的患者存活超过5年。白血病的最佳治疗方法是骨髓移植,提供新鲜的供体来源的免疫细胞。其中一种 - “自然杀手”(NK)细胞 - 释放细胞毒性物质,可以在不影响正常血细胞的情况下破坏异常的癌性白细胞。已经在小鼠和人类中报道了NK细胞在各种类型的癌症中的有效性。问题是老年患者无法获得骨髓移植,因为他们的一般健康状况很少支持非常艰巨的移植手术。为了避免骨髓移植的需要,NKSTIM项目开始设计和生产一种能够刺激患者“自己的NK细胞”的药物。该项目汇集了法国中小企业Innate Pharma与诺和诺德的生物技术技能。来自丹麦的大型生物制药制造商。该项目确定了所需分子的类型,使用合理且高度针对性的方法来生成它,并开发了验证它的方法。刺激患者自身的免疫反应在2003年项目开始时, Innate Pharma已经确定了能够通过其特异性受体刺激NK细胞的新一代蛋白质分子,不受通常会抑制免疫反应的癌细胞或感染细胞的活性的影响。在此基础上,Innate Pharma和Novo Nordisk开始发现适合人类给药的候选治疗分子。

   选择一些合适的蛋白质并通过初始药物表征进行研究。确定了最有希望的候选人,然后Novo Nordisk支持安全和剂量测试的监管评估,临床前和I期临床试验。在EUREKA赞助结束时(2006年底),丹麦公司以一种形式生产了该药物,可以在I期和II期试验中对患者进行安全性和疗效评估。 Innate Pharma现在继续进行市场授权试验;预计在6年内。相关故事新软件在预测卵巢癌的预后方面发现好四倍抗癌免疫治疗可用于抗击HIV新研究发现高脂肪饮食如何促进结直肠癌的生长快速和有希望的发展新的潜在药物的鉴定非常快。 “我们不需要看很多候选人,” Novo Nordisk的副总裁Nicolai Wagtmann说,他领导了这个项目的发现阶段。 “这不是一个传统的大规模药物筛选,但恰恰相反。我们从了解疾病和移植中有效的生物学机制,我们想要修改的身体中的精确分子,以及如何做到这一点的清晰概念开始。除了测试潜在的新药作为急性髓性白血病的治疗外,正在检查其对抗慢性疾病的活性,并且它还可以用于治疗其他形式的癌症,例如,淋巴瘤和黑色素瘤。 Nicolai Wagtmann评论道:“我认为它有可能对AML的治疗产生重大影响。事实上,欧洲药品管理局已将AML指定为孤儿疾病,因为医疗需求很大,而且没有其他可用的治疗方法。

  对于AML治疗,预计新药将获得与骨髓移植相同的结果--50-70%的患者存活和改善。虽然已经有其他治疗慢性粒细胞白血病的疗法,但仍需要更好的治疗方案。当引入CML的主要治疗方法之一时,它很快就达到了每年超过10亿美元的市场。在西方世界,大约有相同数量的AML和CML患者,因此新的有效癌症治疗市场非常有前途。富有成效的伙伴关系这个特别成功的EUREKA项目建立在小型创新和动态生物技术公司的补充技能之上,这家规模较大的制药公司拥有技术基础和临床药物开发经验。该项目在经济上支持Innate Pharma;通过启用从一开始就无法实现的调查工作,在早期阶段尤为重要。这产生了势头和早期进展,有助于赢得Novo Nordisk的进一步投资 - 在合作期间,Novo Nordisk成为Innate Pharma的主要投资者。丹麦公司通过分享Innate Pharma的早期概念以及获得Innate Pharma的利益而获益。 “关于药物设计战略方法的专利。这对该项目至关重要,并为两家公司合作提交的更多系列专利申请奠定了基础。法国公司的专利平台和技术能力得到了丹麦合作伙伴的药物发现和临床技能的补充。来源:EUREKA

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